17. April: Welttag der Hämophilie

Blutprobe in Röhrchen

Wie die AGES für sichere Bluter-Arzneimittel sorgt

Hämophilie ist eine angeborene, lebenslang erhöhte Blutungsneigung, bei der ein Mangel oder ein vollständiges Fehlen bestimmter Blutbestandteile (Gerinnungsfaktoren) zu einer Störung der normalen Blutstillung führt. Betroffen sind in Österreich rund 850, überwiegend männliche, Personen. Unterschieden wird zwischen Hämophilie A und Hämophilie B.

Bluter-Arzneimittel – laufende Prüfung auf Sicherheit

70 % aller Hämophilie-Patientinnen und Patienten sind regelmäßig auf die Versorgung mit einem gerinnungswirksamen Faktorpräparat angewiesen. Faktorpräparate sind hochgereinigte, aus dem Blutplasma herausgefilterte Konzentrate, die genau nur jenen Gerinnungsfaktor enthalten, der einem Bluter fehlt. Abhängig von der Schwere der Hämophilie bzw. zur Vorbeugung einer Verletzung vor einer Sportausübung, erfolgt die Zuführung des Faktorpräparat intravenös zwei- bis dreimal pro Woche. Unterstützt durch das Faktorpräparat ist heutzutage ein normales Lebensalter gegeben. Das bedeutet, dass eine 75-jährige Person bis dahin 150 000 bis 180 000 Plasmaspenden benötigte. Jährlich sind dies rund 1.200 Plasmaspenden. 

Jede einzelne Blutplasmacharge untersucht

Jährlich werden in Österreich über vier Millionen Liter Plasma zu unterschiedlichen Arzneimitteln oder Gerinnungspräparaten verarbeitet. Jede einzelne Charge, die unter Verwendung von humanem Blut oder Plasma hergestellt wird, muss einerseits durch den Hersteller, andererseits durch ein staatliches Kontrolllabor (Official Medicines Control Laboratory des Bundesamtes für Sicherheit im Gesundheitswesen/OMCL) überprüft und freigegeben werden. Dabei wird das Plasmapool u.a. auf die Freiheit von Krankheitserregern untersucht. Rekombinante Blutgerinnungspräparate, die mit Hilfe von gentechnisch veränderten Mikroorganismen oder in Zellkulturen hergestellt werden, unterliegen nicht der Chargenfreigabe, werden aber vom OMCL im Rahmen von Marktüberwachungsprogrammen kontrolliert. Aus Blutplasma gewonnene Fibrin-Kleber, die z. B. bei Notoperationen oder chirurgischen Eingriffen mit hohen Blutverlusten (Leberoperationen, Transplantationen) zur Anwendung kommen, sind ebenfalls Teil des Untersuchungsumfanges des OMCL. 

Österreichisches OMCL-  führend in Europa

Österreich ist mit einer Menge von 65 Liter Blutplasmaspenden pro 1.000 Einwohner das Land mit der weltweit zweithöchsten Spenderate hinter den USA. 18 der insgesamt 84 europäischen Plasmaspendezentren sind in Österreich stationiert. Demzufolge hält das österreichische Kontrolllabor mit mehr als 3.000 Testungen von Plasmapools pro Jahr einen Spitzenplatz zu OMCLs anderer EU Mitgliedsstaaten.

2018 wurden insgesamt vier neue Arzneimittel für Hämophilie in der EU zugelassen. Als Rapporteur bzw. Co-Rapporteur führte die AGES Medizinmarktaufsicht bei zwei Produkten federführend für Europa die Begutachtung durch, die in weiterer Folge die Zulassung als Arzneimittel ermöglicht.
Erhält ein Produkt eine Zulassung für den Markt, muss es laufend weiterhin auf seine Wirksamkeit kontrolliert oder auf in der praktischen Anwendung auftretende Nebenwirkungen bzw. Wechselwirkungen mit anderen Präparaten überwacht werden. Die ExpertInnen der AGES Medizinmarktaufsicht untersuchen daher auch biologische Arzneimittel (Arzneimittel aus Blutbestandteilen wie Plasma oder Impfstoffen) hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit.

OMCL – Qualitätskontrolle und Schutz vor Fälschungen

Die Kernaufgabe eines Arzneimittelkontrolllabors ist einerseits die Kontrolle der Qualität von Arzneimittel des legalen Marktes. Dabei wird mittels laboranalytischen Untersuchungen von Proben festgestellt, ob die Eigenschaften (Identität, Reinheit und Wirkstoffgehalt) den Anforderungen der Zulassung und den Monographien des Europäischen Arzneibuches entsprechen.
Eine weitere, sehr wichtige Aufgabe ist andererseits die Analyse und Bewertung von Proben bei denen der Verdacht besteht, dass es sich um illegale Arzneimittel handelt. Die Labors arbeiten in internationalen Netzwerken zusammen und spielen eine wichtige Rolle in der Qualitätssicherung von Arzneimitteln sowie in der Überwachung des globalen Arzneimittelmarktes.

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